Przeszczep komórek macierzystych utrzymał rzadką chorobę autoimmunologiczną w remisji od ponad 15 lat

Dwoje pacjentów z ciężką postacią rzadkiej choroby autoimmunologicznej atakującej rdzeń kręgowy i nerw wzrokowy pozostaje w remisji od ponad 15 lat po jednorazowym przeszczepie komórek macierzystych od dawcy. Wyniki opublikowano w czasopiśmie “Med”, a naukowcy uważają, że dają one podstawę do przeprowadzenia większego badania klinicznego – informuje “Nature”.

Choroba, która nie poddawała się standardowemu leczeniu

Mowa o spektrum zaburzeń neuromyelitis optica (NMOSD) – rzadkiej i potencjalnie śmiertelnej chorobie, w której komórki układu odpornościowego wytwarzają przeciwciała atakujące rdzeń kręgowy oraz nerw łączący oko z mózgiem. Objawy pojawiają się w epizodach trwających od kilku dni do kilku miesięcy i obejmują ból oka, utratę wzroku, wymioty oraz słabość lub paraliż kończyn. Standardowe leczenie polega na stałym przyjmowaniu leków zapobiegających kolejnym epizodom, jednak u opisywanych dwóch pacjentów – mężczyzny i kobiety – terapia ta nie przynosiła efektu.

Czytaj też: Komórki macierzyste w medycynie: między nadzieją a nauką

Przeszczep, który zresetował układ odpornościowy

Pacjenci otrzymali tak zwany allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych – metodę dotąd stosowaną głównie w leczeniu niektórych nowotworów krwi czy anemii sierpowatej, ale nigdy wcześniej w NMOSD. W przeciwieństwie do przeszczepów wykorzystujących własne komórki pacjenta, które tylko “resetują” układ odpornościowy, przeszczep od dawcy całkowicie go zastępuje – co według badaczy może być kluczowe w chorobach autoimmunologicznych, w których nie udaje się całkowicie wyeliminować komórek B produkujących szkodliwe przeciwciała.

Przed zabiegiem pacjenci przeszli chemioterapię oraz terapię przeciwciałami monoklonalnymi, mającą usunąć komórki B atakujące rdzeń i nerw wzrokowy. Zastosowano też krótkotrwałe leczenie immunosupresyjne, by zapobiec atakowi przeszczepionych komórek na zdrowe tkanki pacjenta (tzw. choroba przeszczep przeciw gospodarzowi) – powikłaniu, które może zagrażać życiu.

Mężczyzna otrzymał komórki od swojej siostry w 2009 roku, a rok później kobieta – od niespokrewnionego dawcy. Oboje przyjęli tylko jedną infuzję komórek dawcy.

Wieloletnia remisja i powrót do normalnego funkcjonowania

Po przeszczepie funkcje neurologiczne mężczyzny znacząco się poprawiły – wrócił do normalnego życia i ma obecnie dwoje dzieci. Kobieta odzyskała lepszą sprawność rąk i nie wymaga już leków łagodzących objawy choroby. U żadnego z pacjentów nie wykryto przeciwciał związanych z NMOSD, a ich układ odpornościowy funkcjonuje prawidłowo.

Naukowcy zaznaczają, że nie można jeszcze mówić o całkowitym wyleczeniu, jednak wieloletnie ustąpienie objawów u pacjentów, u których wcześniejsze terapie zawiodły, uznają za bardzo obiecujący wynik.

Co dalej?

Autorzy badania podkreślają, że ze względu na niewielką liczbę pacjentów (tylko dwie osoby) konieczne są dalsze, większe badania kliniczne, by potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo tej metody w szerszej populacji chorych na NMOSD. Wynik wpisuje się jednak w szerszy trend ostatnich lat – terapie wykorzystujące komórki układu odpornościowego (w tym terapie CAR-T) coraz częściej prowadzą do długotrwałych remisji u pacjentów z ciężkimi chorobami autoimmunologicznymi, którzy nie reagowali na konwencjonalne leczenie.

Źródło: Nature, 19 czerwca 2026 / badanie opublikowane w czasopiśmie “Med” (Orofino G. i wsp., 2026).